Revolucionarna droga koja bi mogla liječiti rijetku i razornu bolest je preskupo skupa. Ali jedna država ima plan da plati svoju potencijalnu cijenu od 5 milijuna dolara.


Posljednjih godina nije bilo liječenja za rijetku, razornu bolest poznatu kao spinalna mišićna atrofija.

Sada, za nekoliko mjeseci, eksperimentalna jednokratna terapija namijenjena rješavanju genetskog uzroka bolesti mogla bi liječiti poremećaj. Prvo, ipak, netko mora platiti za svoju potencijalnu cijenu od više milijuna dolara.

U Massachusettsu je u tijeku novi napor da se shvati kako to učiniti. Ideja je omogućiti zdravstvenim osiguravateljima plaćanje liječenja tijekom nekoliko godina. Ako uspije, organizatori se nadaju da bi se to moglo pokazati kao održiv model za cijelu SAD.

Novartisova AveXis jedinica, koja čini gensku terapiju, Zolgensma, i predložila je cijenu od 5 milijuna dolara, može biti prikladna, u razgovorima je za sudjelovanje. Business Insider prvi je izvijestio o planu i interesu tvrtke Novartis AveXis.

Amerikanci su već dugo plaćali predmete za velike karte kao što su kuće i automobili na sličan način. Ali plan – ako je finaliziran – označio bi jedan od prvih takvih pristupa za lijek. A Novartis bi primio samo svaku svoju isplatu ako je liječenje djelotvorno.

Plaćanje lijekova na rate

"Razmislite o tome kao o obročnom planu koji je tada vezan za uspješnost terapije. To bi bio kredit za automobil, ali još uvijek morate vidjeti hoće li automobil raditi," Mark Trusheim, strateški direktor Centra za MIT za Biomedicinski inovacijski program NEWDIGS, rekao je Business Insider.

NEWDIGS okuplja organizacije kako bi razgovarali o tome kako će američki zdravstveni sustav moći platiti skupe lijekove, a iz toga je izašla i inicijativa iz Massachusettsa, kazao je Trusheim.

Taj rad postaje sve važniji, jer će se vjerojatno pojaviti više genskih terapija u narednim godinama za različite bolesti, tvrde stručnjaci intervjuirani za ovu priču. Genske terapije se tipično primjenjuju u jednom tretmanu i mogu imati vrlo visoke cijene u usporedbi s drugim vrstama lijekova. To bi moglo dovesti do velikih troškova i izazova za nepripremljeni zdravstveni sustav

Čitaj više: Od genske terapije koja je potaknula nabavku od 9 milijardi dolara na CBD lijekove za rijetke tipove dječje epilepsije, evo 12 obećavajućih lijekova za gledanje u 2019.

Radeći nezamislivo, po iznimnoj cijeni

Genska terapija je najsuvremenija tehnologija s mogućnošću liječenja bolesti tinkanjem genetskog materijala tijela. Proizvođači lijekova naveli su vrijednost koju bi ti novi proizvodi mogli donijeti pacijentima i medicinskom sustavu kako bi opravdali njihove visoke cijene.

Spinalna mišićna atrofija je rijetko genetsko stanje koje utječe na kretanje mišića u djece i vodeći je genetski uzrok smrtnosti u dojenčadi.

Za oko 10.000 do 25.000 osoba u SAD-u se smatra da imaju SMA, prema Zakladi SMA. No, daleko manje bi se pojedinaca moglo liječiti sa Zolgensmom, budući da se smatra da bi samo novorođenčad imala pravo.

U Massachusettsu se svake godine očekuje najviše jedan ili dvadesetak pacijenata, tvrdi Trusheim. Američka odluka o odobrenju Zolgensma očekuje se u svibnju, a Novartis vjerojatno neće objaviti točnu cijenu do tada.

Nezavisna skupina koja procjenjuje cijene lijekova izjavila je kako bi tretman mogao zaslužiti cijenu od 1,6 do 5 milijuna dolara, izjavio je glavni izvršni direktor Novartis Pharmaceuticals Paul Hudson Business Insideru ovog tjedna, ističući kako je cijena ventilatora i još jedna skupa terapija za rijetku bolest tijekom pet godina – ukupno razdoblje koje je bilo usporedivo.

AveXis planira istražiti 'kreativne' načine kako biti plaćen za svoj novi tretman

Hudson vodi posao koji nadgleda AveXisovu SMA gensku terapiju. AveXis se ne bi posebno osvrnuo na svoje sudjelovanje u programu u Massachusettsu, ali je u izjavi rekao da genske terapije zahtijevaju nove pristupe u američkom zdravstvenom sustavu.

"Naš je cilj osigurati da pacijenti imaju pristup ovoj terapiji, kako bismo mogli napraviti značajnu razliku u njihovim životima", navodi se u izjavi AveXisa. "Usko surađujemo s obveznicima kako bismo osigurali odgovarajuće cijene koje odražavaju vrijednost genske terapije i istražujemo kreativne mogućnosti za obveznike, uključujući opcije plaćanja na rate, kao i aranžmane na temelju ishoda."

Kako Massachusettsov pilot trenutačno stoji, cijena Zolgensme će zdravstvene osiguravatelje platiti u pet godišnjih rata, raspoređenih tijekom četiri godine. To je slično planu koji je predstavio Biotech Bluebird Bio ranije ovog tjedna.

Čitaj više: Biotehnologija predlaže plan za plaćanje skupog liječenja rijetkih bolesti na isti način na koji biste kupili TV ili perilicu posuđa

Program počinje s Novartisovim proizvodom, ali namjerava s vremenom dodati i druge genske terapije. Mnogi, ali ne svi zdravstveni osiguravatelji u Massachusettsu su uključeni u rasprave, rekao je Trusheim, a drugi bi se mogli pridružiti. Njegovi organizatori se nadaju da će ga lansirati do ovog ljeta, a vjeruju da su se pozabavili mnogim izazovima ove vrste pristupa.

"Ne bismo smjeli dopustiti da troškovi stoje na putu"

Jedan ključni izazov za ove vrste obroka planova je ono što se događa kada bolesnika prebaciti zdravstvenih osiguravatelja. U tom slučaju, osiguravatelji koji namjeravaju sudjelovati u pilotu Massachusettsa pristali su pokupiti preostale uplate preostale na planu otplate.

"Ako vjerujete da će to vjerojatno promijeniti život ljudima koji ih trebaju, onda ne bismo smjeli dopustiti da vam se troškovi smetaju", rekao je Business Michael Dr. Sherman, glavni liječnik neprofitnog zdravstvenog osiguravatelja Harvard Pilgrim. Upućeni. Ako se program pokrene, Harvard Pilgrim namjerava biti dio toga, rekao je.

Planeri još uvijek razrađuju druge detalje. Na primjer, iako bi struktura plaćanja i mjerenja učinka za gensku terapiju bila ista za sve osiguravatelje, svaki pojedinačni zdravstveni plan bi pregovarao o vlastitoj cijeni za Zolgensmu.

Osiguravatelji će također morati s Novartisom riješiti što se događa ako se pacijent premjesti u drugu državu. To može uključivati ​​nastavak plaćanja ili potencijalno jednokratnu isplatu.

Još jedan izazov je zakonska obveza da državni program Medicaid dobije "najbolju cijenu" za lijek. To bi moglo zakomplicirati ovu vrstu obročnog plana, budući da se neuspjelo postupanje u kojem se plaća samo jedna rata može protumačiti kao kršenje tog jamstva "najbolje cijene".

Čitaj više: Bill Gates upozorava da nitko ne obraća pažnju na uređivanje gena, novu tehnologiju koja bi mogla pogoršati nejednakost

Budući da je spinalna mišićna atrofija tako rijetka, zdravstveni osiguravatelji nisu izrazili zabrinutost zbog Zolgensmine cijene posebno, rekao je Hudson ovog tjedna za Business Insider. Umjesto toga, oni bi htjeli fleksibilnost u plaćanju na rate, ako je potrebno, prema Hudsonovim riječima.

"Ono što ne govore je:" Zabrinuti smo za cijenu. " Ono što oni kažu je: "Možda smo zabrinuti zbog plaćanja", rekao je Hudson.

Dodatno izvješćivanje Lydia Ramsey

Pročitajte više o farmaceutskim inovacijama:

Generalni direktor farmaceutskog giganta Novartis vrijedan 230 milijardi dolara objašnjava zašto se ne boji kupiti biotehnologije na ranijoj – i rizičnijoj – fazi

Veliki proizvođači lijekova sjede na milijardama gotovine – a vrhunski rukovoditelji farmaceuta nagovještavaju veliki M&A koji će doći 2019. godine

Jedan od najvećih proizvođača lijekova na svijetu smatra da ima na raspolaganju 26 milijardi dolara droge – evo što žele liječiti